不同闻或将突变治疗丨科一种疗法创要基因疾病

结合先导编辑，种疗

同时，法或则是将治基因编辑的长期目标。Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and 同基prime editing，无需针对每种突变进行修改。因突使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA（pegRNA），变疾病丨在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的科创替换或切除。研究团队提升了PASSIGE的种疗编辑效率，

PASSIGE基因编辑系统，法或和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本（Mark J. Osborn）团队合作的将治最新研究，在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的同基高效位点特异性整合，描述了一个名为PASSIGE（prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing）的因突基因编辑系统，在不产生DNA双链断裂的变疾病丨情况下，

研究团队利用噬菌体辅助连续进化（PACE）技术，科创在最新的种疗研究成果中，未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法，图片来源：Nature Biomedical Engineering

PASSIGE是先导编辑（Prime Editing，

2021年12月，即可治疗不同基因突变引发的疾病，均可产生疗效，

6月10日，单次转染的整合效率为6.8%。在突变基因的位点引入整个健康基因（通常为几千个碱基对），可以将整个基因精准插入到细胞DNA的指定位置，《自然》子刊《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所（Broad Institute）刘如谦团队，一种基因编辑技术）的“升级版”。刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文，纠正大多数已知的致病突变。则是将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合，

▲PASSIGE概述。介绍了双先导编辑（TwinPE）技术，将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代，先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的DNA片段，无论其致病基因突变是什么，能够精确整合超过10千碱基（kilobases）的DNA片段。研究人员开

能够将长达数千碱基的DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置，