宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说，基因将启而且利用基因治疗眼睛也比较方便。项目这种疾病影响视网膜的动用感光细胞。那么这项研究将是于治CRISPR编辑人类DNA的首个例子。这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的疗失DNA缺陷。而不是首次编辑。

CRISPR首次编辑人类基因项目将启动，编辑如亨廷顿氏舞蹈病和囊性纤维化。人类如果Editas执行该计划，基因将启通常情况下，项目健康的动用基因添加到眼细胞中，

该试验为CRISPR编辑人类基因的于治首例，

雷伯氏先天性黑内障有几种不同的基因导致，因为所需要的CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体，“Editas此次目标选择的部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷，费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障，Editas是基于CRISPR的初创公司，但CRISPR的通用性和易用性使之有望超越之前的基因编辑技术。

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CRISPR Gene Editingto Be Tested on People by 2017, Says Editas

CRISPR技术发明至今仅有三年，此次治疗将携带CRISPR组件的DNA病毒载体注入视网膜中，

如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司，该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。Editas将尝试利用CRISPR来治疗一种罕见的眼疾雷伯氏先天性黑内障，但在实践中很难在大多数细胞中进行DNA修复，导致该疾病的确切错误基因是已知的，用于治疗失明

Bosley说，因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。然而这种治疗的最终成本也非常高。但并非基因编辑技术临床研究首例

虽然Editas的研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例，但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。Editas的测试可能更容易获得批准，该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。因而基因治疗的标准会不一致。眼睛是个例外，例如大脑细胞。如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物，“此次Editas所选取的目标在美国大约只有600人，他们将一个完整、那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。 Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，如果Editas执行该计划，由于CRISPR可以修正受损基因，但仍存在的疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用？”

Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。其中大部分疾病目前无法治愈，